Ny prisaftale: Nu kan flere med muskelsvind få hjælp
En forbedret prisaftale med medicinalvirksomheden bag et særligt lægemiddel mod muskelsvind åbner nu for, at flere patienter kan få adgang til behandling.
Økonomi har i flere år været årsag til, at en gruppe danske muskelsvindpatienter er blevet nægtet adgang til en medicin, der kan hindre, at muskler gradvist svinder ind.
Men nu har Medicinrådet ændret mening.
Onsdag blev medlemmerne af rådet, som udarbejder anbefalinger af, hvilke nye lægemidler der skal være mulige standardbehandlinger på landets sygehuse, enige om at ændre holdning til lægemidlet risdiplam til behandling af den alvorlige muskelsvindsygdom spinal muskelatrofi (SMA). Nu må SMA-patienter over 25 år også få medicinen.
Tidligere omfattede anbefalingen alene børn, unge og voksne til og med 25 år.
Udvidelsen af anbefalingen skyldes, at lægemiddelvirksomheden Roche har givet bedre pristilbud på medicinen risdiplam (Evrysdi), der er førstevalg i Medicinrådets lægemiddelanbefaling for SMA.
»I denne sag har vi har tidligere været bekymrede for at udvide anbefalingen til den ældste gruppe af patienter, hvor dokumentation for effekten er yderst sparsom, samtidig med at det fortsat er en dyr behandling. Derfor er vi glade for, at Roche har tilbudt en aftale, hvor der er bedre overensstemmelse mellem pris og effekt samtidig med, at den samlede udgift ikke pludselig risikerer at vælte hospitalernes budgetter,« siger næstforperson for Medicinrådet, Birgitte Klindt Poulsen, i en pressemeddelelse.
Prisaftalen indeholder bl.a. en trappetrinsrabat, hvor prisen afspejler, at dokumentationen for effekten af lægemidlet falder med alderen. Dokumentationen for effekten er størst for børn under seks år, svagere for ældre børn og unge voksne og meget svag for voksne over 25 år.
Ifølge Muskelsvindfonden lever knap 200 mennesker med SMA i Danmark. Sidste år fik gruppen af patienter med adgang til risdiplam udvidet til patienter op til 25 år, og derved kom over halvdelen i behandling.
Muskelsvindfonden har siden 2017 kæmpet for, at alle mennesker med SMA skal kunne modtage effektiv behandling.
»Det har været en lang proces, så det er fantastisk, at den er endt, hvor den er. Efter syv års hård kamp er vi utroligt lettede over, at vi har fået alle med. Men processen har været hård for både voksne, unge og forældre inden for hele SMA-miljøet i Danmark,« fortæller formand for Muskelsvindfonden, Simon Toftgaard Jespersen.
Der følger såkaldte startkriterier i forhold til at få behandling, eksempelvis respiratorisk behandling, med den nye anbefaling. De kriterier vil Muskelsvindfonden se på i løbet af de næste dage, fremgår det af foreningens hjemmeside.
Muskelsvindfondens formand glæder sig dog over den nye aftale:
»Det er vigtigt, at både Medicinrådet og medicinalindustrien endelig har kunnet mødes på midten til gavn for mennesker med SMA,« siger Simon Toftgaard Jespersen.
Medicinrådet oplyser ikke, hvad den nye prisaftale går på. Ifølge Medicin.dk koster en daglig dosis risdiplam 6.346,21 kr.
Hvis risdiplam ikke har effekt, anbefaler Medicinrådet ophør af behandlingen.
SMA skyldes, at kroppen mangler et protein, der kaldes ”survival motor neuron” (SMN) protein. Mangel på SMN-protein kan forårsage, at patienten mister motoriske neuroner, som er nerveceller, der kontrollerer musklerne. Dette giver muskelsvaghed og muskelsvind, der kan påvirke dagligdags bevægelser som hoved- og nakkekontrol, at kunne sidde, kravle og gå. De muskler, der bruges til at trække vejret og synke, kan også blive svagere.