Annonce
Viden

Crispr-krise: Immunforsvaret angriber verdens store genteknologiske håb

Immunforsvaret angriber en del af Crispr-Cas9-genteknologien og kan potentielt sætte mange ellers lovende behandlinger med genterapi ud af spillet.

CRISPR er sat til at erobre verden inden for genterapi, men teknologien har fået et tilbageslag, fordi det viser sig, at menneskets immunforsvar har antistoffer mod en del af teknologiens komponenter. Illustration: National Human Genome Research Institute (NHGRI)/Wikimedia Commons

Verdens førende virksomheder inden for udvikling af genterapier baseret på genværktøjet Crispr-Cas9 styrtbløder på børserne. Det skriver onlinemediet Gizmodo ifølge Videnskab.dk.

Årsagen er et nyt studie fra Stanford University, USA, der viser, at menneskets immunforsvar er udviklet til at angribe Crispr-teknologiens Cas9-del (et enzym, der fungerer som en slags dna-saks).

Det kan i værste fald betyde, at tusindvis af lovende genterapier - for eksempel behandlinger mod diabetes, kræft og muskelsvind - slet ikke virker på mennesker.

»Ikke en showstopper«

Studiet kommer på et meget ubelejligt tidspunkt, da de første forsøg med Crispr-teknologien på mennesker er sat til at skulle starte i år.

Ifølge manden bag det nye studie overreagerer verdens investorer dog på nyheden, som han selv kalder 'et bump på vejen'.

Læs også: CRISPR: Ny genteknologi revolutionerer videnskaben

»Det her er ikke en 'show stopper', men det er ét problem blandt mange, forskere er nødt til at løse, før Crispr kan nå det potentiale, som, vi stadig er overbeviste om, teknologien har,« fortæller lektor Matthew Porteus fra Department of Pediatrics ved Stanford University til Videnskab.dk.

Det nye studie har endnu ikke undergået peer review, hvor andre forskere har bedømmer studiet.

Immunforsvaret kan sætte Crispr ud af spillet

Problemet med Crispr-Cas9 er, at Cas9-delen er baseret på enzymer fra stafylokok- og streptokok-bakterier, som inficerer mennesker, og som vores immunforsvar derfor har udviklet et forsvar imod.

I det nye studie har de amerikanske forskere undersøgt blodprøver fra 34 forsøgspersoner og fundet antistoffer mod Cas9 fra stafylokokker i 79 procent af prøverne og antistoffer mod streptokokker i 65 procent af prøverne.I et andet forsøg fandt forskerne ud af, at 6 ud af 13 forsøgspersoners immunforsvar indeholdt T-celler, der angriber og udsletter fremmedlegemer, rettet mod Cas9. 

CRISPR kan potentielt gøre skade

At Crispr-aktierne styrtbløder på børserne skyldes, at hvis kroppen danner antistoffer mod og angriber Cas9, kan det potentielt betyde:

  1. At immunforsvaret ødelægger Cas9-baseret genterapi, idet det kommer ind i kroppen.
  2. At immunforsvaret angriber kroppens egne celler, hvis Cas9 er trængt ind i dem.

Læs også: CRISPR kåret til årets videnskabelige gennembrud

Begge situationer medfører muligvis, at Crispr-teknologien ikke virker, eller sågar at behandling med Crispr kan gøre skade på patienten, hvis immunforsvaret begynder at pille kroppens egne celler fra hinanden.

»Det er et område, hvor vi er nødt til at have helt styr på, hvad der sker, inden vi kan behandle mennesker med Crispr. Vi ved ikke endnu, om det er et stort problem, eller om det ikke spiller nogen rolle,« advarer Matthew Porteus.

Uheldigt, at immunforsvaret angriber Cas9

At nogle mennesker danner antistoffer mod Crispr-Cas9 overrasker ikke den danske forsker Rasmus Bak, der er ph.d. og adjunkt i biomedicin ved Aarhus Institute of Advanced Studies ved Aarhus Universitet og selv forsker i Crispr-terapier.

Det er blot uheldigt for verdens Crispr-Cas9-forskere, at vores immunforsvar har valgt at sætte sit angreb ind mod Cas9-enzymerne og ikke andre af de tusindvis af proteiner, som bakterierne laver.

Læs også: Dolly 20 år senere – kloning afløst af CRISPR og stamceller

Rasmus Bak er dog helt enig med Matthew Porteus i, at det nye studie blot er et bump i vejen mod at nå potentialet i Crispr-teknologien.

»Det betyder formentlig blot, at vi er nødt til at arbejde uden om de her problemer, når vi udvikler genterapier baseret på Crispr-Cas9,« siger Rasmus Bak.

Rasmus Bak har tidligere arbejdet sammen med Matthew Porteus, men han har ikke noget med det nye studie at gøre.

Forskerne: Investorerne overreager

Begge forskere siger samstemmigt, at investorernes flugt fra Crispr-aktier er en overreaktion, der formentligt er baseret på sensationsagtige overskrifter uden reelt hold i virkeligheden.

»I de videnskabelige miljøer har man kendt til det her problem i noget tid, da vi har offentliggjort vores resultater på forskellige konferencer,« siger Matthew Porteus. 

»Derfor er mange andre forskningsgrupper også i gang med at undersøge sagen nærmere og finde løsninger.«

Artiklen er publiceret i samarbejde med videnskab.dk

Følg
Jyllands-Posten
SE OGSÅ
Annonce
Annonce
Forsiden lige nu

Fængselskammerat ser tilbage: Vi kan stadig lære af Nelson Mandela

Mac Maharaj var i 12 år en af Nelson Mandelas nærmeste kammerater på fængselsøen Robben Island. 100 år efter landsfaderens fødsel reflekterer den nu 83-årige Maharaj over Mandelas lederskab, et kvart århundrede med store politiske fejl i Sydafrika, og hvad Europa og USA kan lære af manden, der blev et internationalt symbol på fred og forsoning.
Annonce
Annonce
Viden
Annonce
Modtag Videnskab.dk's nyhedsbrev Tilmeld
Flere nyheder på Videnskab.dk
Annonce
Bolig
Guide: Her er Londons "hemmelige oaser"
London er et af danskernes mest foretrukne rejsemål. Overalt i byen vrimler det med grønne oaser. Nogle er velkendte, andre er små ’hemmelige’ perler. Her får du en guide til de bedste. 
Se flere

Jyllands-Posten anvender cookies til at huske dine indstillinger, statistik og målrette annoncer. Når du fortsætter med at bruge websitet, accepterer du samtidig brugen af cookies. Læs mere om vores brug her